ДНК доставят в клетки с помощью липосом

Новую технологию ввода в клетки генной терапии изобрели молекулярные биологи из московского Института иммунологии ФМБА.

Проблемой метода прямого ввода ДНК, не приводящих к гибели или повреждению клетки, давно занимаются во всем мире. На данный момент для лечения врожденных болезней, применяют несколько способов ввода в клетки новой ДНК – либо при помощи сверхтонких игл, которыми протыкают яйцеклетку, либо за счет ретровирусов, чью «боевую» часть заменяют полезным генетическим кодом.

Такие операции могут привести к фатальным последствиям из-за банального повреждения оболочки клетки при неудачном вводе иглы или развития иммунологической реакции на вирус.

Российские ученые установили, что в качестве «шприцев» для ввода ДНК можно использовать липосомы — микроскопические шарики жидкости, окруженные жировыми молекулами, некоторые виды которых постепенно распадаются при попадании в организм. Это позволяет их содержимому избегать внимания иммунных клеток и проникать во все уголки организма.

Это не первая попытка приспособить липосомы для безопасного редактирования ДНК. Однако во время более ранних опытов выяснилось, что эффективность работы липосом падала при повышении концентрации обрывков ДНК выше определенной отметки. В процессе наблюдения за поведением липосом и клеток с помощью светящихся молекул ученые установили, причину этого. Оказалось, что  молекулы РНК и ДНК соединялись со стенками липосом, когда их становилось слишком много, и эти связи не распадались после того, как они  разваливалась на части. А  лизосомы, известные клеточные «уборщики», начинали воспринимать нити генетического кода как мусор и уничтожали их.

Это свидетельствует о том, что липосомы можно начинять только определенным количеством нитей ДНК, при котором их отдача станет максимальной. Ученые считают, что открытый ими метод можно будет довольно быстро перенести в медицинскую практику.